Alzheimer-vita

Posted by

New York Times
>Az FDA (Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal) az elmúlt évek egyik legvitatottabb döntésének bejelentése előtt áll: egy Alzheimer-kór elleni gyógyszer sorsáról kell döntenie, amely az első olyan kezelés lehet, amelyet a gyógyíthatatlan gondolt betegség megállítására irányuló, közel két évtizedes sikertelen erőfeszítések után engedélyeznek.
Az ügynökség hétfőn hoz döntést az aducanumab nevű gyógyszerről, amelynek célja a memória- és gondolkodási problémák előrehaladásának lassítása a betegség korai szakaszában. Ha jóváhagyják, 2003 óta ez lenne az első Alzheimer-kór elleni új gyógyszer, és az első olyan kezelés a piacon, amely a betegség folyamatát támadja, nem pedig csak a tüneteket enyhíti.
Elemzők szerint néhány éven belül kasszasikerré válna, ami betegenként évente több tízezer dollárba kerülne, és a gyártó Biogen számára hatalmas hasznot hozna.
A betegek csoportjai, akik kétségbeesetten várják a kezelést, sürgetik a jóváhagyást. De  több neves Alzheimer-szakértő és az F.D.A. független tanácsadó bizottsága is tiltakozna ellene.
“Nem szabadna jóváhagyni, mert nem mutattak ki érdemi bizonyítékot arra nézve, hogy mekkora a hatékonyság” – mondta Dr. Lon Schneider, a Dél-kaliforniai Egyetem Kaliforniai Alzheimer-kór Központjának igazgatója, aki egyike volt azoknak, akik segítettek az egyik aducanumab-kísérlet lefolytatásában. “Nagyon kicsi a lehetősége annak, hogy kielégíti a betegek igényeit”.
Az Egyesült Államokban körülbelül hatmillió, világszerte pedig mintegy 30 millió ember szenved Alzheimer-kórban, és ez a szám 2050-re várhatóan megduplázódik. Jelenleg öt, az Egyesült Államokban engedélyezett gyógyszer képes több hónapig késleltetni a kognitív hanyatlást az Alzheimer-kór különböző stádiumaiban. Körülbelül kétmillió amerikai szenved Alzheimer-kórral összefüggő enyhe tünetek miatt, amely megfelel az aducanumab kritériumainak, amely egy havi intravénás infúziót és rendszeres képalkotással történő ellenőrzést igényel az esetleges agyduzzanat kimutatására.
Az aducanumabbal kapcsolatos izgalom azután fokozódott, hogy a korai kis vizsgálatok arra utaltak, hogy a szer lassíthatja a kognitív hanyatlást. Az F.D.A. engedélyezte a Biogen számára, hogy kihagyja a 2. fázisú vizsgálatokat, és két 3. fázisú vizsgálatot végezzen, amelyekben egyenként mintegy 1640 beteg vett részt.Mindkét vizsgálatot idő előtt, 2019 márciusában leállították, amikor egy független adatmegfigyelő bizottság szerint az aducanumab nem tűnt hatásosnak. Ennek következtében a résztvevők 37 százaléka nem fejezte be a 78 hetes vizsgálatokat. De még októberben a Biogen bejelentette, hogy az egyik vizsgálat előnyös eredményt hozott. Ebben a vizsgálatban a legmagasabb dózis 22 százalékkal, azaz 18 hónap alatt körülbelül négy hónappal lassította a kognitív hanyatlást.
Dr. G. Caleb Alexander, az F.D.A. tanácsadó bizottságának tagja, a Johns Hopkins egyetem epidemiológusa kételkedik az eredményben. Így fogalmaz: “Hát ez pontosan olyan, mint mikor a texasi mesterlövész szétlövi a pajtát, majd odamegy és célkeresztet rajzol a neki tetsző lyukcsoport köré”.